คาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ (Karyopharm Therapeutics Inc.) (Nasdaq: KPTI) บริษัทเภสัชภัณฑ์ขั้นพาณิชย์ซึ่งเป็นผู้บุกเบิกด้านวิธีการรักษามะเร็งแนวใหม่ และเมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) ("เมนารินี") บริษัทเภสัชภัณฑ์ชั้นนำระดับโลกซึ่งเป็นเจ้าของโดยเอกชน ได้ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (European Commission หรือ EC) ได้ให้การรับรองสถานะยากำพร้าสำหรับเซลิเนซอร์ (selinexor) ในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก (myelofibrosis หรือ MF) โดยก่อนหน้านี้เซลิเนซอร์ได้รับสถานะยากำพร้าในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูกโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (Food and Drug Administration หรือ FDA) เมื่อเดือนพฤษภาคม 2565 ขณะนี้คาร์โยฟาร์มกำลังประเมินการใช้เซลิเนซอร์ ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง XP01 ชนิดใหม่ตัวแรก ให้เป็นยารักษาเดี่ยวในผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก และเป็นยารักษาร่วมกับรักโซลิทินิบ (ruxolitinib) ในผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน เมื่อเดือนธันวาคม 2564 คาร์โยฟาร์มและเมนารินีได้เริ่มความตกลงในการให้การอนุญาตใช้สิทธิแต่เพียงผู้เดียว ซึ่งกำหนดให้เมนารินีเป็นผู้รับผิดชอบการดำเนินการเชิงพาณิชย์สำหรับข้อบ่งใช้ทั้งหมดทั้งในปัจจุบันและในอนาคตของเน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO(R)) ในเขตเศรษฐกิจยุโรป สหราชอาณาจักร และสวิตเซอร์แลนด์ กลุ่มประเทศเครือรัฐเอกราช ตุรกี และลาตินอเมริกา โดยบริษัทสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ จำกัด (Stemline Therapeutics B.V.) บริษัทย่อยซึ่งเมนารินีเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว เป็นผู้นำการดำเนินกิจกรรมเชิงพาณิชย์ทั้งหมดในยุโรป
"เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้รับการรับรองสถานะยากำพร้าจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับเซลิเนซอร์ ในการใช้รักษาโรคพังผืดในไขกระดูก" พญ. ดร. เรชมา รางวาลา (Reshma Rangwala) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ คาร์โยฟาร์ม กล่าว "ด้วยการสานต่อจากการได้รับสถานะยากำพร้าจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ การได้รับการรับรองในครั้งนี้ยังคงสนับสนุนความต้องการสำคัญที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับยาที่มีกลไกออกฤทธิ์ใหม่อย่างเซลิเนซอร์ ในการรักษาโรคที่ก่อผลเสียร้ายแรงนี้ แผนการเชิงคลินิกของเรายังคงดำเนินต่อไป และเราตั้งตารอการพัฒนาอย่างต่อเนื่องของการใช้เซลิเนซอร์ในการรักษาโรคพังผืดในไขกระดูก"
"โรคพังผืดในไขกระดูกเป็นโรคทางไขกระดูกที่ซับซ้อนและรักษาได้ยาก โดยมีตัวเลือกการรักษาที่จำกัด เรามุ่งที่จะนำวิธีการรักษาแบบใหม่มาสู่ผู้ป่วยด้วยการทำงานร่วมกับคาร์โยฟาร์ม เราตื่นเต้นเกี่ยวกับแนวโน้มในการนำเซลิเนซอร์มาสู่ผู้ป่วยโรคพังผืดในไขกระดูกในยุโรป เมื่อได้รับผลการศึกษาวิจัยที่เป็นไปในเชิงบวกและการอนุมัติด้านการกำกับดูแล" พญ. โอลิเวีย เดล ปัวร์โต (Olivia del Puerto) แพทยศาสตรและศัลยศาสตรบัณฑิต (LMS) ประธานฝ่ายการแพทย์ด้านมะเร็งวิทยา ภูมิภาคยุโรป ตะวันออกกลาง และแอฟริกา (EMEA) เมนารินี กล่าว
เกี่ยวกับการรับรองสถานะยากำพร้าโดยองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป
การรับรองสถานะยากำพร้าในสหภาพยุโรป (EU) มอบโดยคณะกรรมาธิการยุโรป ซึ่งรับเอาความเห็นเชิงบวกจากคณะกรรมาธิการด้านผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์กำพร้า (Committee for Orphan Medicinal Products) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) การรับรองสถานะยากำพร้าโดยองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปนี้ มอบให้กับบริษัทที่พัฒนาวิธีการรักษาภาวะคุกคามต่อชีวิตหรือบั่นทอนเรื้อรังซึ่งส่งผลต่อคนจำนวนน้อยกว่า 5 คนใน 10,000 คนในสหภาพยุโรป ยาที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์ยากำพร้าขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปสามารถได้รับมาตรการจูงใจทางการเงินและการกำกับดูแล รวมถึงสิทธิในการทำการตลาดแต่เพียงผู้เดียวในสหภาพยุโรปเป็นระยะเวลา 10 ปีหลังจากการอนุมัติผลิตภัณฑ์ การลดค่าธรรมเนียม และการเข้าถึงการอนุญาตทำการตลาดแบบรวมศูนย์
เกี่ยวกับโรคพังผืดในไขกระดูก
โรคพังผืดในไขกระดูกคือโรคมะเร็งไขกระดูกชนิดพบได้ยาก ซึ่งขัดขวางการผลิตเซลล์เม็ดเลือดตามปกติของร่างกาย ก่อให้เกิดรอยแผลเป็นวงกว้างที่ไขกระดูก ซึ่งนำไปสู่ภาวะโลหิตจางรุนแรงที่สามารถเป็นสาเหตุของอาการอ่อนแรงและอ่อนเพลีย รอยแผลในไขกระดูกยังนำไปสู่ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ซึ่งเพิ่มความเสี่ยงที่จะเกิดภาวะเลือดออก โรคพังผืดในไขกระดูกส่งผลต่อเพศชายและเพศหญิงเป็นจำนวนใกล้เคียงกันและเกิดขึ้นได้ในทุกช่วงอายุ แม้มักจะเกิดกับผู้ที่มีอายุ 50 ปีขึ้นไป ข้อมูลขององค์การโรคหายากแห่งชาติ (National Organization of Rare Diseases หรือ NORD) ชี้ว่า จากการศึกษาวิจัยมีการประเมินว่าการเกิดโรคพังผืดในไขกระดูกมีอัตรา 1.5 รายต่อ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกา ส่วนในประเทศแถบยุโรปเหนือนั้น การเกิดโรคดังกล่าวนี้มีอัตรา 0.5 รายต่อ 100,000 คน [1]
อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่ https://www.thaipr.net/health/3260746
